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Aktuelles

TIRCON Abschlusskonferenz in München: „Internationales Patientenregister und Biobank aufgebaut, bedeutende Fortschritte in der Erforschung von NBIA erzielt“

15.12.2015



Nach vierjähriger Laufzeit endete im Oktober 2015 das EU-geförderte Forschungsprojekt TIRCON mit einer Abschlusskonferenz in München. Unter Federführung von Professor Thomas Klopstock, Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München, widmete sich TIRCON („Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration“) der Erforschung der seltenen neurologischen Erkrankungsgruppe NBIA, „Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation“. Die rund 70 Teilnehmer, darunter Vertreter der 13 Projektgruppen, konnten auf vier erfolgreiche Jahre zuruckblicken.

„Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation“ (NBIA) ist durch Eisenablagerung im Gehirn gekennzeichnet, beginnt meist in der Kindheit und zeigt einen sehr schweren Krankheitsverlauf. Durch TIRCON konnten bedeutende Fortschritte in der Erforschung von NBIA erzielt werden. Im Zentrum des Projektes standen der Aufbau und die Durchführung einer multizentrischen klinischen Studie mit der eisenbindenen Substanz Deferiprone, welche an vier Partner-Kliniken in Europa und Nordamerika durchgeführt wird. 89 Patienten nehmen daran teil. Das kanadische Unternehmen ApoPharma, Hersteller des getesteten Wirkstoffes, unterstützte die Studie maßgeblich und ermöglichte eine Folgestudie über die Laufzeit von TIRCON hinaus.

Zudem gelang es den Kooperationspartnern, ein internationales Patientenregister und eine Biobank aufzubauen, welche durch besondere Unterstützung der Technischen Universitat München und unter Beteiligung einer steigenden Anzahl externer Zentren ebenfalls weitergeführt werden. Darüber hinaus liefen erfolgversprechende prä-klinische Arbeiten zur Identifizierung von Biomarkern für die Erkrankung sowie Entwicklung neuer Therapiekonzepte in Tiermodellen. Letzteres erfolgte in Zusammenarbeit mit dem Bio-Tech Unternehmen ACIES BIO in Ljubljana. Dem herausragenden Engagement der Patientenvertreter ist nicht nur die Etablierung von weiteren nationalen Patientenorganisationen weltweit zu verdanken, mit Hilfe bedeutender Publikationen konnte auch eine breitere Öffentlichkeit fur NBIA sensibilisiert werden.

Professor Klopstock ist mit den Ergebnissen sehr zufrieden: „Als Koordinator von TIRCON blicke ich auf ein spannendes wissenschaftliches und menschliches Abenteuer zurück. Der mehrgleisige Ansatz erwies sich dabei als erfolgreiche Strategie, um auf verschiedenen Ebenen Forschung und Versorgung fur NBIA-Patienten deutlich zu verbessern. Über die vierjahrige Projektlaufzeit hinaus werden wir dank dem aufgebauten klinischen Netzwerk, dem internationalen Patientenregister, der Biobank und den initiierten Forschungsarbeiten auch zukünftig zu weiteren therapeutisch relevanten Substanzen beitragen. Ich freue mich sehr, dass ich im TIRCON-Konsortium stets starke Partner wie die BayFOR an meiner Seite wissen konnte.“

Steckbrief:

  • Programm: 7. Forschungsrahmenprogramm, FP7-HEALTH
  • Laufzeit: 11/2011-10/2015
  • Fordersumme: 5,2 Mio. Euro, davon 2,4 Mio. Euro fur Bayern
  • Projektkennzeichen: 277984-2
  • Koordinator: Prof. Dr. med. Thomas Klopstock, Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik, Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitat Munchen
  • Beteiligte Lander: CA, DE, IT, NL, PO, SI, UK, USA
  • Rolle der BayFOR: Projektmanagement, Dissemination, Ethik - cf. Dr. Florence Gauzy
  • Internet: www.tircon.eu